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近期,海内70万一针的“天价救命药”引发烧议,该药物是针对一种罕有遗传性神经肌肉疾病SMA(脊髓性肌萎缩)。“付不起70万特效药”只是罕有病家庭的一个时代缩影,实际上,更多的罕有病患者至今仍无药可医。而在医学突破大发作的2020年,其中最值得期待的罕有病创新疗法包罗罗氏的Risdiplam、卢米纳制药的LUM-001、萨雷普塔的SRP-9001以及百傲万里的首款A型血友病基因疗法Roctavian。

罗氏(Roche):SMA的口服疗法Risdiplam

2019年5月,诺华(Novartis)旗下首款治疗SMA的基因疗法Zolgensma获FDA批准上市,让患者看到了“一针康复”的希望。不外,这一高达210万美元的天价疗法仅获批用于1型SMA的治疗。

罗氏开发的Risdiplam疗法,主要是通过影响SMN2基因(编码SMN卵白)的mRNA剪接历程,从而提升患者体内发生异常的SMN卵白水平。这款疗法的优势在于其除了针对1型SMA患者的治疗外,还有望获批2型、3型SMA患者的治疗,且其属于无创给药,对于医生和患者来说接受度更高。现在,Risdiplam的新药申请已经获得了FDA授予的优先审批资格。

萨雷普塔(Sarepta):杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法SRP-9001

杜氏肌营养不良(DMD),是由抗肌萎缩卵白(dystrophin) 的基因致病性变异引起,发病率约为1/5000。萨雷普塔旗下的Etepliren是现在唯一获批治疗DMD的非激素药物,但适用范围仅为13%。

作为核酸药“一哥”,萨雷普塔现在有14个在研核酸新药和6个基因疗法。而其中SRP-9001又被称为微基因疗法;行使载体将具有生物学功效的微基因片断导入患者体内,并促进其表达有活性的抗萎缩卵白,该疗法的适用范围是所有DMD患者。今年6月公布在《JAMA Neurology》上的一项研究显示其安全性和有用性优越,现在该药物已获得了FDA的快速审评通道,而且已被罗氏买下其外洋独家推广权。

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卢米纳制药(Lumena Pharmaceuticals):举行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的ASBT 抑制剂LUM-001(Maralixibat

PFIC是一种罕有的常染色体隐性遗传病,患者由于胆汁渗出障碍,导致其肝内胆汁蓄积,最终发展为肝衰竭。现在主要通过部门胆汁外分流术(PEBD)或肝移植来举行治疗。

2014年,英国夏尔(Shire)在收购卢米纳制药后,获得了ASBT 抑制剂LUM-001。在经由2年的研究后,夏尔首次将其用于PFIC 的治疗,并获得了FDA的新药突破性疗法认定。该药物通过抑制一种主要的载体卵白(顶膜钠依赖性胆汁酸转运卵白/ASBT),从而降低了肝脏内胆汁酸水平。现在,该项目的III期临床试验正在举行中。

百傲万里(BioMarin Pharmaceutical):首款A型血友病基因疗法Roctavian

随着诺华(Novartis)治疗SMA的Zolgensma和星火治疗(Spark Therapeutics)针对黑朦症的Luxturna这两个基因疗法接连上市后,Roctavian被医学界视作第3个有望获批的基因疗法。

早在2019年12月,百傲万里就已经提交了Roctavian的新药上市申请。其Ⅰ、Ⅱ期临床试验效果显示,接受Roctavian有用剂量治疗的所有13位血友病患儿的出血都显著削减。现在,其III期临床试验已经完成,但为期2年的受试者跟踪研究数据仍需等到2021年11月以后才气提交给FDA。只管等待时间漫长,但这种“一劳永逸”的治疗手段仍然备受关注。

罗氏、萨雷普塔、卢米纳和百傲万里的这4款药物一旦上市,受益的将是四类差别的罕有病患者。而从这几项创新疗法获得的FDA优先审评资源来看,更多的罕有病家庭或能提前看到曙光。

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